L'approvazione di una nuova terapia è un processo lungo e complesso poiché dopo che un potenziale trattamento è stato ampiamente sperimentato in laboratorio e si è rivelato promettente, viene sottoposto a un processo di approvazione rigorosamente disciplinato che ne valuta la sicurezza e l'efficacia sulle persone. Questo processo corrisponde alle tre fasi delle sperimentazioni cliniche, anche dette studi di ricerca: ciascuna di esse ha uno scopo diverso e richiede un numero crescente di persone.

Le sperimentazioni cliniche seguono standard scientifici rigorosi che proteggono i pazienti e aiutano a produrre risultati affidabili per la sperimentazione. Ogni sperimentazione clinica presenta un protocollo, o piano di studio, che descrive che cosa avverrà durante la sperimentazione, in che modo la stessa sarà condotta e perché ciascuna parte sarà necessaria.

INIZIO DEL PROCESSO
Prima che possa iniziare una sperimentazione clinica su una potenziale terapia, Biogen presenta la domanda di autorizzazione per una sperimentazione clinica (Investigational New Drug, IND, negli Stati Uniti; Clinical Trial Application, CTA, al di fuori degli Stati Uniti) all'agenzia normativa locale. Collaboriamo con le agenzie regolatorie di tutto il mondo, comprese FDA (Food and Drug Adminstration) e l'agenzia europea per i medicinali (EMA). La domanda descrive i risultati dei test preclinici e indica chiaramente il programma delle sperimentazioni cliniche

FASE I
Le sperimentazioni di Fase I si focalizzano sul testare la sicurezza dei farmaci e, di solito, vengono condotte su volontari sani. L'obiettivo di questa fase è quello di capire in che modo la potenziale terapia viene metabolizzata oltre a scoprirne gli effetti collaterali più frequenti e più gravi.

FASE II
Le sperimentazioni di Fase II raccolgono dati preliminari sul funzionamento della potenziale terapia per le persone affette dalla malattia o condizione oggetto di studio. In alcune sperimentazioni si confrontano i risultati provenienti da due gruppi diversi: i partecipanti che ricevono la potenziale terapia e i partecipanti che ricevono un trattamento diverso, cioè un altro farmaco o un placebo. Durante questa fase i ricercatori continuano ad analizzare la sicurezza e i possibili effetti collaterali.

FASE III
In questa fase clinica finale gli sperimentatori raccolgono informazioni più complete in merito alla sicurezza e all'efficacia della potenziale terapia. Le sperimentazioni potrebbero esaminare popolazioni di pazienti diverse, confrontare dosaggi diversi della terapia o terapie diverse o combinarla con altri trattamenti. Al termine della Fase III, l’azienda produttrice richiede la registrazione della nuova terapia alle autorità normative come l'FDA o l'EMA che, a loro volta, possono approvarla come terapia per l'uso pubblico.

RICERCA POST-COMMERCIALIZZAZIONE
Dopo l'approvazione della terapia, le agenzie normative spesso richiedono ulteriori studi. Tali studi post-commercializzazione possono valutare la terapia su nuove popolazioni di pazienti, monitorarne l'impatto a lungo termine e confrontarla con altre terapie.